Νέο όπλο κατά της πολλαπλής σκλήρυνσης (σκλήρυνση κατά πλάκας) μπαίνει στη φαρέτρα των επιστημόνων. Πρόκειται για το φουμαρικό διμεθυλεστέρα (BG12), ένα χάπι που χορηγείται από το στόμα και το οποίο αναμένεται να κυκλοφορήσει και στην Ελλάδα στις αρχές του 2015.
Της Νικολέττας Μπούκα
Το φάρμακο είναι θεραπεία πρώτης γραμμής για την υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση, την πιο συχνή μορφή της νόσου, ενώ έχει αποδειχθεί ότι μειώνει τις υποτροπές και τις εστίες του εγκεφάλου και καθυστερεί την εξέλιξη της αναπηρίας, παρουσιάζοντας παράλληλα ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και ανοχής. Χαρακτηριστικό είναι ότι περισσότεροι από 100.000 ασθενείς έχουν λάβει θεραπεία με φουμαρικό διμεθυλεστέρα μέσα από ένα εκτεταμένο πρόγραμμα κλινικών μελετών αλλά και από την κυκλοφορία του σε δεκάδες χώρες σε όλο τον κόσμο. Ήδη κυκλοφορεί στις ΗΠΑ από το Μάρτιο του 2013 αλλά και στον Καναδά, την Αυστραλία, την Ελβετία και αρκετές χώρες της Ε.Ε. με πρώτη τη Γερμανία.
Τα παραπάνω ανέφερε ο αναπληρωτής καθηγητής Νευρολογίας ΑΠΘ Νικόλαος Γρηγοριάδης κατά τη διάρκεια ενημερωτικής συνάντησης, που πραγματοποιήθηκε στο περιθώριο του 2ου Πανελλήνιου Συνεδρίου για την Πολλαπλή Σκλήρυνση της Ελληνικής Ακαδημίας Νευροανοσολογίας (ΕΛΛΑΝΑ), το οποίο διεξήχθη στη Θεσσαλονίκη.
“Έλληνες ασθενείς που λαμβάνουν τη θεραπεία στο πλαίσιο κλινικής μελέτης δείχνουν να έχουν πολύ καλά αποτελέσματα. Πρόκειται για ένα αντιοξειδωτικό φάρμακο, αφού η θεραπεία με φουμαρικό διμεθυλεστέρα ενεργοποιεί το μονοπάτι Nrf2, μέσω του οποίου επιτυγχάνεται αντιφλεγμονώδης και αντιοξειδωτική δράση. Οι παρενέργειές του είναι μικρής κλίμακας και σχετίζονται με ένα αίσθημα καύσου ή με κάποια προβλήματα γαστρεντερολογικής φύσης”, τόνισε ο κ. Γρηγοριάδης.
ΤΙ ΕΔΕΙΞΑΝ ΟΙ ΜΕΛΕΤΕΣ
Στην κλινική μελέτη φάσης ΙΙΙ DEFINE το νέο χάπι χορηγήθηκε δύο φορές ημερησίως σε διάστημα δύο ετών και μείωσε κατά 49% το ποσοστό των ασθενών που υποτροπίασαν, κατά 53% την ετησιοποιημένη συχνότητα υποτροπών και κατά 38% τον κίνδυνο εξέλιξης της αναπηρίας, επιβεβαιωμένης στις δώδεκα εβδομάδες, όπως μετρήθηκε με την κλίμακα αναπηρίας EDSS, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.
Στην κλινική μελέτη φάσης ΙΙΙ CONFIRM, η οποία συμπεριελάμβανε επίσης ως θεραπεία αναφοράς μία ομάδα που λάμβανε οξική γλατιραμέρη (GA) συγκρινόμενη με εικονικό φάρμακο, το νέο χάπι πρώτης γραμμής, χορηγούμενο δύο φορές ημερησίως, μείωσε σημαντικά την ετησιοποιημένη συχνότητα (ARR) κατά 44% και το ποσοστό των ασθενών που υποτροπίασαν κατά 34% συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο έπειτα από δύο χρόνια.
Επιπλέον η ανάλυση των μελετών DEFINE και CONFIRM έδειξε πως το χάπι μπορεί να είναι αποτελεσματικό ακόμη και σε ασθενείς με υψηλή δραστηριότητα υποτροπιάζουσας διαλείπουσας πολλαπλής σκλήρυνσης. Ως ασθενείς με υψηλή δραστηριότητα της νόσου ορίστηκαν όσοι εμφάνισαν δύο ή περισσότερες υποτροπές κατά το έτος πριν από την ένταξή τους στις κλινικές μελέτες και είχαν μία ή περισσότερες ενεργές εστίες κατά την έναρξη των μελετών. Σύμφωνα με τα αποτελέσματα η χορήγηση φουμαρικού διμεθυλεστέρα δύο φορές την ημέρα επί δύο χρόνια μείωσε σημαντικά το ετήσιο ποσοστό υποτροπών κατά 60% και το ποσοστό των ασθενών που υποτροπίασαν κατά 63%.
Εξάλλου έγκριση από τις ΗΠΑ και την Ε.Ε. έλαβε το καλοκαίρι του 2014 ακόμη ένα φάρμακο για τους ασθενείς με υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση. Πρόκειται για τη μόνη πεγκυλιωμένη ιντερφερόνη, που εγκρίνεται για τη συγκεκριμένη νόσο και έχει αποδείξει κλινικά ότι συμβάλλει στη σημαντική βελτίωση καίριων παραμέτρων της νόσου, όπως είναι οι υποτροπές, οι βλάβες του κεντρικού νευρικού συστήματος και η εξέλιξη της αναπηρίας.
H πεγκυλίωση είναι μία διαδικασία που οδηγεί σε μείωση του ρυθμού απέκκρισης του μορίου από τον οργανισμό, με αποτέλεσμα να παρατείνεται η διάρκεια κυκλοφορίας και δράσης του στον οργανισμό. Η συγκεκριμένη θεραπεία εκτιμάται ότι θα λάβει τιμή στη χώρα μας μέσα στο 2015.
